今天，記者從中國科學院上海藥物研究所獲悉，該所南發俊課題組和高召兵課題組自主研發的抗癲癇Ⅰ類新藥派恩加濱片已獲得國家市場監督管理總局核準簽發的藥物臨床試驗批件，獲準開展臨床研究。
癲癇是神經內科重大疾病之一，發病率接近1%，中國有近1000萬癲癇患者。癲癇的治療主要依靠藥物，但約1/3的癲癇患者對現有藥物均不敏感。臨床上迫切需要針對新型靶點的抗癲癇新藥。
鉀通道KCNQ是一個被寄予厚望的抗癲癇新靶點，首個且唯一靶向該通道的抗癲癇藥物瑞替加濱于2011年上市。瑞替加濱臨床療效顯著，特別是對部分難治性癲癇以及癲癇性腦病有效。然而，因瑞替加濱藥品本身存在化學穩定性差及代謝特性不佳等缺點，部分長期用藥患者產生嚴重的劑量相關的皮膚及視網膜色素沉著等毒副作用。該藥品于2013年被黑框警告，并在2017年撤市。
不過，國際上靶向KCNQ的抗癲癇藥物研發方興未艾。基于瑞替加濱結構改造的二代抗癲癇新藥XEN1101已于近期完成I期臨床試驗；瑞替加濱近期亦被重拾開發，用于治療小兒難治性癲癇。
據悉，派恩加濱是克服了瑞替加濱化學結構不穩定和代謝特性不佳、靶向鉀通道KCNQ的新一代抗癲癇候選新藥，具有完全自主知識產權。臨床前研究顯示，與瑞替加濱相比，派恩加濱具有化學穩定性優良、腦內高分布等特點，不僅降低了色素沉著風險，也顯著提高了其體內抗癲癇藥效，在包括難治性癲癇模型等多種動物模型上顯示出良好抗癲癇效應。
專家表示，經進一步臨床試驗，派恩加濱有望成為具有自主知識產權的“Best／Only-in-class KCNQ調節劑”的抗癲癇新藥，為眾多難治性癲癇患者提供藥物治療新選擇。
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